Luspatercept

1. U pacjenta zdiagnozowano PMF zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 r. lub rozpoznano MF po ET lub po PV zgodnie z kryteriami IWG-MRT 2007, potwierdzone w najnowszym raporcie lokalnej patologii.
2. Pacjent wymaga transfuzji krwinek czerwonych zgodnie z definicją:
   i) Średnia częstotliwość transfuzji krwinek czerwonych: 4 do 12 jednostek krwinek czerwonych/12 tygodni bezpośrednio przed randomizacją. Nie może być przerwy przekraczającej 6 tygodni (42 dni) bez wykonania ≥ 1 transfuzji czerwonych krwinek.

ii) Transfuzje czerwonych krwinek są oceniane w celu ustalenia, czy kwalifikują się do leczenia:

A. Niedokrwistość objawowa (tj. zmęczenie lub duszność) ze stężeniem Hgb przed transfuzją ≤ 9,5 g/dl lub.

B. Niedokrwistość bezobjawowa ze stężeniem Hgb przed transfuzją ≤ 7 g/dl.

iii) Transfuzje czerwonych krwinek podane w przypadku pogorszenia się anemii spowodowanej krwawieniem lub infekcją nie są punktowane przy ustalaniu kwalifikowalności.

4.Pacjenci otrzymujący ciągłą (tj. bez przerw w dawkowaniu trwających ≥ 2 kolejne tygodnie) terapię inhibitorem JAK2 zatwierdzoną w kraju ośrodka badawczego do leczenia MF związanego z MPN w ramach standardowego leczenia przez co najmniej 32 tygodnie, przy stałej dawce dziennej przez co najmniej 16 tygodni bezpośrednio do daty randomizacji i przewiduje się, że będzie przyjmował stałą dzienną dawkę tego inhibitora JAK2 przez co najmniej 24 tygodnie po randomizacji.

       5.Pacjent ma wynik wydajności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynoszący ≤ 2.

‍

• Pacjent z niedokrwistością z przyczyny innej niż terapia inhibitorem MForJAK2 związana z MPN (np. niedobór żelaza, niedobory witaminy B12 i/lub kwasu foliowego, niedokrwistość autoimmunologiczna lub hemolityczna, infekcja lub dowolny rodzaj znanego klinicznie istotnego krwawienia lub sekwestracji).
• Stosowanie przez pacjenta hydroksymocznika, związków immunomodulujących, takich jak pomalidomid, talidomid, ESA, steroidy androgenne lub innych leków o potencjalnym wpływie na hematopoezę przez ≤ 8 tygodni bezpośrednio przed datą randomizacji.
  i) Kortykosteroidy podawane ogólnoustrojowo są dozwolone w leczeniu schorzeń niehematologicznych, pod warunkiem że pacjent otrzymuje stałą dawkę odpowiadającą ≤ 10 mg prednizonu przez 4 tygodnie bezpośrednio przed randomizacją.

Terapia chelatacją żelaza (ICT) jest dozwolona pod warunkiem, że pacjent otrzymuje stałą dawkę przez 8 tygodni bezpośrednio przed randomizacją.

• Pacjent z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym, definiowanym jako powtarzające się podwyższenie skurczowego ciśnienia krwi ≥ 140 mmHg lub rozkurczowego ciśnienia krwi ≥ 90 mmHg, które nie ustąpiło w momencie randomizacji.
• Uczestnik, u którego w przeszłości występowały nowotwory złośliwe inne niż choroba będąca przedmiotem badania, chyba że pacjent był wolny od choroby przez ≥ 3 lata. Dozwolony jest jednak podmiot z następującą historią/współistniejącymi warunkami:
  Rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry, rak in situ szyjki macicy i rak in situ piersi.

Przypadkowe histologiczne wykrycie raka prostaty (T1a lub T1b przy użyciu klinicznego systemu oceny stopnia zaawansowania nowotworu, węzłów chłonnych i przerzutów [TNM]).

‍